Selecciona Edició
Connecta’t

La teràpia gènica contra la leucèmia arriba al Clínic

El projecte solidari de l'Ari, una jove amb leucèmia limfoblàstica aguda, aconsegueix fons perquè l'hospital atengui 10 pacients amb un tractament experimental

L'Ari, durant la presentació de la campanya el 2016.
L'Ari, durant la presentació de la campanya el 2016.

L'Ari ho ha aconseguit, però no és aquí per veure-ho. El seu somni s'ha fet realitat: el tractament CAR-T, una teràpia gènica experimental per tractar alguns tumors hematològics, ha arribat a l'Hospital Clínic de Barcelona. La jove, afectada per una leucèmia limfoblàstica aguda i que va morir el setembre del 2016, va ser l'artífex d'un projecte solidari que, al voltant del seu nom –ARI, Assistència Recerca Intensiva–, ha aconseguit recaptar més d'un milió d'euros per portar al Clínic aquest tractament experimental. Ja se'n beneficien 10 pacients.

Els CAR-T (chimeric antigen receptor-T) són unes cèl·lules del sistema immune (limfòcits T) que són reprogramades genèticament per atacar només les cèl·lules tumorals. El projecte CAR-T consisteix a extreure aquests limfòcits T del pacient, modificar-los al laboratori –els afegeixen un virus amb tres tipus de gens dissenyats per reconèixer i atacar les cèl·lules canceroses– i transferir-los de nou a l'organisme del pacient perquè matin les cèl·lules malignes sense danyar les sanes. Els experts sostenen que aquest tractament és capaç d'eliminar, fins al 85% dels casos, la leucèmia limfoblàstica aguda resistent a teràpies convencionals.

Quan va presentar el projecte solidari el febrer del 2016, Ari Benedé somreia emocionada. Estava entusiasmada per aconseguir fons per portar el CAR-T al Clínic i millorar l'atenció domiciliària de pacients com ella. “Tot això sorgeix de la força de l'Ari”, deia llavors la seva mare, Àngela Jover. La jove, de 18 anys, va morir pocs mesos després per les complicacions d'un trasplantament de medul·la òssia, però a través de concerts, curses o sopars solidaris, “la força de l'Ari” ha aconseguit recaptar 1,1 milions d'euros.

Fins ara, el CAR-T només es comercialitza als Estats Units i a un cost elevadíssim (fins a 470.000 dòlars). A Europa encara no és al mercat, però la quantitat recaptada pel projecte ARI ha permès al Clínic provar el seu propi CAR-T [és el mateix mecanisme però utilitzant un anticòs diferent dels comercialitzats] en un assaig clínic amb 10 pacients. “Amb el nostre CAR-T podem tractar qualsevol malaltia que tingui unes cèl·lules malignes que expressin la molècula CD19. En el nostre assaig incloem vuit adults i dos nens amb limfomes no de Hodgkin o leucèmies limfoides agudes o cròniques”, explica el doctor Julio Delgado, hematòleg del Clínic. Els únics requisits que s'han tingut en compte són que fossin pacients amb alguna d'aquestes malalties i sense alternatives terapèutiques.

L'assaig va començar ara fa quatre mesos i la cosa pinta bé, tot i que és aviat, afegeixen els metges, per extreure'n conclusions. “El nostre CAR-T s'està comportant com el publicat per altres grups americans. Aconsegueix eliminar la malaltia. És eficaç i segur”, sosté el doctor Álvaro Urbà-Ispizua, director de l'Institut Clínic de malalties hematooncològiques. No obstant això, afegeix, aquest CAR-T encara no està preparat per “fer-ne un ús lliure” i aposta per incloure 20 pacients més per “afinar” més l'eficàcia i la seguretat a llarg termini.

Els metges del Clínic matisen que el CAR-T no cura la leucèmia, sinó que "la neteja temporalment o per sempre". De fet, sostenen que es tracta d'"un medicament viu” perquè aquests limfòcits T reprogramats perduren en el temps. No saben quant de temps, però tenen memòria. “Hi ha casos tractats el 2010 ara lliures de la malaltia i encara se'ls detecta el CAR-T”, apunta l'immunòleg Manel Juan. "La supervivència lliure de malaltia a cap de dos anys és del 50% i això són molt bones notícies perquè en una leucèmia resistent només podíem fer un trasplantament al·logènic [de donant] de medul·la òssia, que té una supervivència a cap de dos anys del 20% i és molt més tòxic", afegeix Urbà-Ispizua. Els efectes secundaris d'aquest tractament són infinitament menors a altres teràpies perquè les cèl·lules que es reprogramen són del mateix pacient, així que no generen rebuig en l'organisme.

El Clínic busca ara més finançament per ampliar l'assaig. Uns 150 catalans a l'any serien tributaris d'aquesta teràpia, segons estimen els especialistes del Clínic.

El CAR-T no era per a l’Ari

L'Ari va morir abans de veure com es feia realitat el seu somni, però el CAR-T, a priori, tampoc hauria estat la solució per al seu cas. "Si l'Ari continués viva, hauríem fet el mateix: un trasplantament al·logènic de medul·la òssia. Estava en reemissió de la malaltia i el que s'indicava era el trasplantament", sosté Urbà-Ispizua. 

La jove va morir per complicacions derivades del trasplantament, no per la leucèmia. "Va tenir una complicació infreqüent un any després del trasplantament", apunta el metge, i per això va morir. "Si hagués recaigut de la malaltia, llavors el CAR-T sí que hauria estat el tractament indicat per a ella", afegeix.

En qualsevol cas, el llegat de l'Ari ha servit, a banda d'impulsar aquesta teràpia gènica, per millorar l'assistència dels pacients atesos en la unitat d'hematologia del Clínic i reforçar els serveis d'atenció domiciliària.

MÉS INFORMACIÓ